Protagonist Therapeutics公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其主要研究性新药候选rusfertide突破性疗法资格认定，用于减少真性红细胞增多症（polycythemia vera，PV）患者的红细胞增多症，这些患者不需要进一步治疗血小板增多症和/或白细胞增多症。突破性疗法资格认定要求候选药物治疗严重或危及生命的疾病或症状。还需要初步的临床证据，表明该药物在一个或多个具有临床意义的终点上可能比现有疗法有实质性的改善。这一资格认定有可能加快开发和监管审评进程。
“我们很高兴地收到rusfertide治疗PV的突破性疗法资格认定，PV是一种严重疾病，迫切需要不同的和更好的治疗方案，” Protagonist首席发展官Suneel Gupta博士说，“Rusfertide是一种天然的激素模拟物，可成为首个非细胞减少性PV治疗药物。我们期待着与FDA监管机构密切合作，尽快推进和完成所有相关的临床研究，包括正在进行的和计划中的。”
在2020年美国血液学学会年会上发表的正在进行的PV患者2期临床试验的积极数据部分支持了rusfertide的资格认定。数据显示，当使用rusfertide治疗时，大多数患者能够避免治疗性静脉切开，维持低于45%的目标红细胞压积水平，逆转缺铁，症状改善。FDA先前授予rusfertide治疗PV孤儿药资格认定和快速通道资格认定。突破性疗法资格认定提供了比快速通道资格认定更多的优势，包括FDA加快计划临床试验和加快制造业发展战略的计划。
| 关于突破性疗法资格认定
突破性疗法资格认定是FDA的一项计划，旨在加速研究性疗法的开发和监管审查，这些研究性疗法旨在解决严重或危及生命疾病。突破性疗法资格认定的标准需要提供初步的临床证据，表明候选药物在一个或多个具有临床意义的终点上可能比现有治疗有实质性的改善。这一资格认定为公司提供了更深入的FDA关于药物开发计划的指导，并有资格加快FDA审查的其他行动，如滚动审查新药申请（NDA），在提交完整的申请之前，FDA可以审查NDA的部分材料。如果符合相关标准，获得突破性疗法资格认定的候选产品的NDA有资格进行优先审评。突破性疗法资格认定并不改变批准标准。
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译：黄娟