2022年9月2日，Vertex公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准复方药物ORKAMBI（lumacaftor/ivacaftor），用于治疗1岁至12岁囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因存在双拷贝F508del突变的囊性纤维化（CF）儿童患者。

此前已于2015年7月首次获FDA批准用于12岁及以上的CFTR基因F508del突变的CF患者，随后2016年9月、2018年8月分别扩大至6岁及以上、2岁及以上的CFTR基因F508del突变的CF患者。 ORKAMBI此次进军1岁及以上儿科CF患者领域，也是医学研究进展的一大步，希望ORKAMBI在未来其他领域也能披荆斩棘，造福更多的患者。