【关于ORKAMBI】
ORKAMBI是lumacaftor和ivacaftor的组合,是一种口服药物,有助于保湿和消除呼吸道粘液。Lumacaftor旨在通过针对F508del-CFTR蛋白的加工缺陷来增加细胞表面成熟蛋白的数量。同时,ivacaftor增强CFTR蛋白跨细胞膜转运盐和水的能力。
该药物于2015年首次在欧盟获得批准,用于治疗12岁及以上的相同适应症患者。随着标签扩展,ORKAMBI现已在欧盟获批用于治疗1岁及以上患有F508del突变且患有囊性纤维化的患者。
据Vertex称,ORKAMBI的扩大适应症将适用于奥地利、丹麦、爱尔兰共和国和瑞典的患者。除了欧盟以外,该药物目前在美国、英国、澳大利亚和加拿大的监管机构也被批准用于治疗至少1岁的F508del突变囊性纤维化患者。