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  帕金森病已成为继“心脑血管疾病”和“老年痴呆症”之后的第三大老年人杀手。然而,人们对PD知之甚少。目前治疗帕金森病的主要方法为药物治疗,但是药物治疗并不能改善病人的情绪障碍、睡眠问题、痴呆和自主神经功能障碍等非运动症状,其可能对生活质量产生严重影响。
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  间充质干细胞(mesenchymal stem cells,MSC)来源广泛,在骨髓、脂肪组织、外周血、胎盘、羊水、脐带血、尿液以及嗅黏膜中均可分离获得。并且MSC是一种具有多向分化潜能的干细胞,具有良好的增殖和分化能力,取材方便,易于分离培养以及有自体移植无免疫原性等优点,以上特点使MSC为治疗帕金森病提供一种新的可能。
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  研究报告了一例有10年病史的69岁帕金森病男性患者,在服用了卡比多巴/左旋多巴缓释剂,罗替戈汀和雷沙吉兰后,他的帕金森症状控制效果并不理想。研究人员利用患者的皮肤细胞,培养出了多个iPSC(多能干细胞)细胞株,通过测试这些细胞株的多能分化潜能,从中选择了一个iPSC克隆,诱导分化为多巴胺能祖细胞。这些细胞被证实具有黑质致密部神经元的特性后,在MR引导下对患者进行了立体定向外科手术,将这些多巴胺能祖细胞分别植入到患者左右两侧中脑的壳核处。术后并无需进行服用免疫抑制剂,糖皮质激素或抗惊厥药。在第二次手术完成后的18个月,患者接受了影像学检查和生活质量的调查。
  影像学检查结果
  PET和MRI提示,iPSC来源的移植细胞已递送至目标部位,并在整个随访过程中持续具有正常细胞活性。PET检查提示,在帕金森病患者中多巴胺能细胞功能降低的中脑后壳核区,移植的细胞活性最高。
  生活质量随访
  手术后患者没有运动障碍或其他不良事件。在随访期间,运动功能和症状逐渐改善,与逐渐恢复神经支配区域相一致,包括:
  运动障碍学会统一帕金森氏疾病评分量表(MDS-UPDRS)第三部分的多巴胺评分(范围0–132,评分越高表示帕金森病症状越严重)–在基线时未进行测量,因为患者不能忍受戒断药物;植入细胞4周后43分,24个月时降为33分;
  植入时MDS-UPDRS第III部分的多巴胺评分38分,24个月时降为29分;
  39项帕金森病生活质量问卷中的得分(范围为0-156分,得分越高表示生活质量越差)—基线为62分;24个月时2分;
  药物治疗 -与基线相比,抗帕金森病药物在24个月时,左旋多巴当量降低6%;
  “关闭(off)”时间 -基线每天3小时;24个月时降为每天1小时。


来自iPhone客户端1楼2023-08-12 11:29回复