该疗法的标签扩展主要基于一项全球3期MARCH-PFIC(NCT03905330)临床试验的积极数据,试验纳入了93名患有各种类型PFIC甚至未分类基因突变的成人和儿科患者。这些儿科患者的年龄从1岁到17岁不等。 该研究对Livmarli和安慰剂进行了对比,两种药物均以口服溶液形式给药,每天两次,持续26周,即约六个月。无论患者是否有潜在的基因突变,Livmarli在缓解瘙痒和降低血液中胆汁酸水平方面的表现早在两周内就优于安慰剂。与安慰剂相比,总胆红素和生长也显著改善。 Livmarli在该试验中最常见的不良事件是腹泻,大多数情况下是暂时且轻微的。
此外,MARCH-PFIC及其正在进行的开放标签扩展研究(称为MARCH-ON(NCT04185363))的长期数据显示,Livmarli的益处可持续长达2年。在长达四年的扩展研究中,从安慰剂转为Livmarli的患者也获得了类似的益处。