MSB-GVHD001是一项单组前瞻性试验,招募了54名年龄在2个月至17岁之间、患有B至D级aGVHD、需要使用皮质类固醇进行全身治疗的儿科患者。要求对类固醇缺乏反应,定义为3天内进展或7天内无改善。 排除了仅有皮肤受累的B级aGVHD患者。此外,不允许患者在登记前接受任何aGVHD二线治疗。 所有入选的患者接受remestemcel-L,剂量为2 x 106 MSCs/kg,每周两次,连续4周,剂量间隔至少3天,间隔不超过5天。然后允许符合条件的患者连续4周每周接受一次remestemcel-L,或在aGVHD发作的情况下连续4周每周接受两次remestemcel-L。 第28天的ORR是试验的主要终点,100天的OS率是次要终点。