去年5月，美国FDA批准该药物用于治疗年龄为1个月至小于4个月的囊性纤维化(CF)患者，其囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有1处对ivacaftor有应答的突变。 此前，Kalydeco均已在美国和欧盟获准用于治疗4个月及以上的CF患者。

囊性纤维化(CF)是一种罕见的缩短寿命的遗传疾病，CF是一种进行性多器官疾病，影响肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致的CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起的。儿童必须继承两个有缺陷的CFTR基因——来自父母双方各一个，才能患有CF，这些突变可以通过基因测试来识别。 在CFTR基因发生某些类型突变的人群中，细胞表面的CFTR蛋白无法正常发挥作用。ivacaftor被称为CFTR增效剂，是一种口服药物，旨在促进CFTR蛋白将盐和水转运穿过细胞膜的能力，这有助于水合物和清除呼吸道粘液。

据Vertex称，Kalydeco是欧盟批准的首个也是唯一一个用于治疗CFTR基因特定突变导致囊性纤维化的药物。