2023年7月5日,Vertex制药宣布欧盟委员会已批准复方药物Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)的标签扩展,用于治疗1至<2岁的囊性纤维化(CF)儿科患者。这些患者的囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)基因中存在两个F508del突变拷贝,这是该疾病最常见的形式。
Orkambi是lumacaftor和ivacaftor的组合,是一种口服药物,有助于保湿和消除呼吸道粘液。Lumacaftor旨在通过针对F508del-CFTR蛋白的加工缺陷来增加细胞表面成熟蛋白的数量。同时,ivacaftor增强CFTR蛋白跨细胞膜转运盐和水的能力。该药物于2015年首次在欧盟获得批准,用于治疗12岁及以上的相同适应症患者。随后在2016年、2018年分别扩大至6岁及以上、2岁及以上患者。随着标签扩展,Orkambi现已在欧盟获批用于治疗1岁及以上患有F508del突变且患有囊性纤维化的患者。据Vertex称,Orkambi的扩大适应症将适用于奥地利、丹麦、爱尔兰共和国和瑞典的患者。除了欧盟以外,该药物目前在美国、英国、澳大利亚和加拿大的监管机构也被批准用于治疗至少1岁的F508del突变囊性纤维化患者。
Orkambi是lumacaftor和ivacaftor的组合,是一种口服药物,有助于保湿和消除呼吸道粘液。Lumacaftor旨在通过针对F508del-CFTR蛋白的加工缺陷来增加细胞表面成熟蛋白的数量。同时,ivacaftor增强CFTR蛋白跨细胞膜转运盐和水的能力。该药物于2015年首次在欧盟获得批准,用于治疗12岁及以上的相同适应症患者。随后在2016年、2018年分别扩大至6岁及以上、2岁及以上患者。随着标签扩展,Orkambi现已在欧盟获批用于治疗1岁及以上患有F508del突变且患有囊性纤维化的患者。据Vertex称,Orkambi的扩大适应症将适用于奥地利、丹麦、爱尔兰共和国和瑞典的患者。除了欧盟以外,该药物目前在美国、英国、澳大利亚和加拿大的监管机构也被批准用于治疗至少1岁的F508del突变囊性纤维化患者。