该批准基于双盲、安慰剂对照的TRAILBLAZER-ALZ 2研究的数据,该研究评估了donanemab在59至86岁患有早期症状性阿尔茨海默病(经证实存在淀粉样病变和轻度认知障碍或轻度痴呆疾病阶段的患者,与阿尔茨海默病的3期和4期一致)的成人中的疗效和安全性。 研究参与者被随机分配接受donanemab 700mg静脉输注(IV)治疗,前3剂每4周一次,然后每4周接受1400mg(n=860)或安慰剂治疗(n=876),总共最多72周。在第24、52和76周测量淀粉样蛋白正电子发射断层扫描(PET)水平。如果单次PET扫描中淀粉样蛋白斑块水平低于11个Centiloid,或连续两次PET扫描中淀粉样蛋白斑块水平为11至25个Centiloid,则患者可以改用安慰剂。注:Centiloid是PET诊断阿尔茨海默病的测量单位。
主要疗效终点是从基线到第76周的阿尔茨海默病综合评定量表(iADRS)评分的变化(总分范围为0-144,分数越低表明认知和功能表现越差)。根据tau水平将研究参与者分为低/中水平人群或低/中加上高tau的组合人群。